Informatie rondom toegang tot borstkankermedicatie
Nederlandse borstkankerpatiënten hebben op dit moment een slechtere toegang tot medicatie dan mensen in andere Europese landen. Dit heeft verschillende oorzaken: onder meer hoe de farmaceutische industrie werkt en de keuzes die zowel de overheid, artsen als verzekeraars maken. Borstkankervereniging Nederland vindt dit onaanvaardbaar.
Op dit moment zijn de middelen Trodelvy, Verzenios, Lynparza, Enhertu en Keytruda, waarvan de werking is aangetoond, niet beschikbaar voor de patiënten met een vorm van borstkanker (zie bijgevoegde tabellen). Het gaat om een middel met een kans op genezing of een kans op langer leven. Dit aantal zal naar verwachting toenemen, omdat er meer medicijnen niet in het Nederlandse verzekerde pakket zullen komen. Bij het congres van IKNL over dure geneesmiddelen op 3 oktober werd de urgentie van het probleem gemist. Dit heeft nu grote gevolgen voor ongeveer 2600 Nederlandse patiënten per jaar.
Oorzaken
Kosten van medicatie hoog Fabrikanten van medicatie zijn gericht op het maken van winst. Dankzij de medicijnen is de levensverwachting van borstkankerpatiënten de laatste decennia spectaculair gestegen. Wereldwijd ontwikkelen, produceren en verkopen een aantal zeer grote bedrijven medicatie. Deze bedrijven onderhandelen vanuit een hoofdkantoor met elk land apart over de prijs die het middel in dat land moet kosten. De uiteindelijke prijs van een medicijn wordt niet alleen bepaald door de ontwikkelkosten, maar ook bijvoorbeeld door te kijken wat de huidige behandeling kost. De winst wordt deels gebruikt om nieuwe medicijnen te ontwikkelen. Middelen blijven naar verwachting in de toekomst ook duur, bijvoorbeeld omdat ze steeds gerichter worden en dus voor kleinere groep patiënten.
Toelatingsproces in Nederland, veel meningen De toegang van een medicijn tot het verzekerde pakket is in Nederland een proces waarbij veel partijen betrokken zijn: fabrikanten, EMA, overheid (Ministerie VWS en Zorginstituut Nederland), verzekeraars (verenigd in het CIEbag) en artsen (verenigd in de CIEBOM). Dure middelen worden door de overheid in een zogenoemde sluis geplaatst. Tijdens de sluisperiode onderhandelen de fabrikant en het ministerie van VWS over de prijs, nadat het Zorginstituut een rapport met een advies over het middel heeft opgesteld. De onderhandeling gebeurt onder strikte geheimhouding. In mei 2023 heeft de minister (voor het eerst sinds acht jaar) aangegeven er niet uit te zijn gekomen met de fabrikant. Het middel Trodelvy is nu door de minister niet opgenomen in het verzekerde pakket en dus niet hier beschikbaar. Het middel voldoet aan alle criteria en is wel verkrijgbaar in 19 andere Europese landen.
Langere procedure Patiënten zijn de dupe van procedures die steeds langer duren (inmiddels bv 15 maanden bij bijvoorbeeld het middel Keytruda). Het Zorginstituut geeft dan vaak de fabrikant de schuld, bijvoorbeeld omdat er een onvolledig rapport zou zijn aangeleverd. De fabrikant geeft dan weer het Zorginstituut de schuld, omdat er steeds nieuwe vragen zouden zijn gesteld over het aangeleverde dossier. Ook de rol van CIEbag en het Zorginstituut lijken te veranderen. In toenemende mate is het advies van CIEBag en het Zorginstituut afwijkend van het CIEBOM advies. Bij Keytruda gaf de CIEBOM een positief advies, maar gaf CIEbag een negatief advies.
Beschikbaarheid via programma’s gestopt Bij Trodelvy, Enhertu en Lynparza zijn de compassionate use programs inmiddels gestopt. Deze programma’s zijn opgesteld om de medicatie gedurende de periode dat het middel beoordeeld wordt en in de sluis zit, gratis beschikbaar te maken voor een bepaald aantal patiënten. De patiënt is nu de dupe en krijgt het middel veel later (of helemaal niet).
Strengere regels voor effectiviteit van het medicijn: Oncologen hebben verscherpte criteria (de zogenoemde PASKWIL criteria) vastgesteld in mei 2023. BVN verwerpt die nieuwe criteria, in de eerste plaats omdat ze afwijken van de Europese richtlijnen. Met de nieuwe criteria moet het middel meer gezondheidswinst laten zien, bijvoorbeeld een langere levensduur of een langere ziektevrije periode. Het medicijn wordt beoordeeld op de gemiddelde werking. Een individuele patiënt is echter nooit een gemiddelde patiënt. Omdat het niet beschikbaar is, krijgt niemand de kans om dit te proberen (en te stoppen als het niet werkt).
Door de nieuwe criteria komen minder middelen beschikbaar in Nederland. Ook worden middelen met terugwerkende kracht her-beoordeeld. Door de toegenomen onzekerheid van de criteria en de langere beoordelingsperiode zullen fabrikanten waarschijnlijk minder compassionate use programma’s starten. Of ze dienen helemaal geen dossier meer bij het Zorginstituut in Nederland na de EMA-goedkeuring. Dit standpunt is in lijn met het standpunt van de Nederlandse Federatie van Kankerpatienten (NFK).
BVN verwerpt de nieuwe PASKWIL criteria in de tweede plaats ook omdat we niet denken dat het een oplossing is voor eventuele problemen. Tevens zal het onderzoeksklimaat in Nederland eerder schraler worden dan dat de door veel partijen gewenste uitbreiding naar meer studies voor dosering en duur van medicatie in de praktijk (fase 4 studies) kunnen plaatsvinden. Minder onderzoek in Nederland kan als gevolg hebben dat patiënten minder kans hebben om in een vroeg stadium nieuwe medicatie via zo’n studie te krijgen
Op dit moment gaan meerdere studies niet van start door de nieuwe PASKWIL criteria. De expertise en ervaringen in ziekenhuizen en bij artsen zal verminderen door de beperktere mogelijkheden. Vertrek van artsen naar het buitenland in verband met minder onderzoeksmogelijkheden is niet uitgesloten.
Voorschrijfgedrag artsen Het voorschrijfgedrag van oncologen lijkt vanuit de ervaringen van patiënten niet altijd uniform en consistent. De inschatting is dat dit komt vanwege ervaring, expertise en mogelijk ook door het inkoopbeleid van het ziekenhuis (af te leiden uit apotheekcijfers). Er zijn artsen die niet in een middel geloven voor een bepaalde patiënt, of geen valse hoop willen geven en mogelijk daarom soms niet alle opties bespreken. Ook lijken sommige oncologen niet altijd voldoende op de hoogte van de tijdelijke beschikbaarheid via een compassionate use programma of van een mogelijkheid om een middel toch voor te schrijven en via het ziekenhuis te betalen.
Een gehoorde opmerking van een arts: “Ik wil het gesprek over mogelijk 6 weken levensverlenging niet voeren in de spreekkamer met een patiënt met uitgezaaide borstkanker. Het gesprek waarin we aan moeten geven dat er nog een (dure) behandellijn is met kans op akelige bijwerkingen. Ik sta er niet achter en denk dat het richten op kwaliteit van leven een betere keuze is.”
BVN vindt dat juist in Nederland het gesprek over kwaliteit van leven in plaats van levensverlengend handelen heel goed mogelijk is. BVN kent veel patiënten die niet voor de zwaarste behandelingen kiezen. Maar het is wel aan deze patiënten zelf om de keuze te maken, die wordt ze nu ontnomen. Bovendien vaart de arts op gemiddelden en zijn er patiënten die graag willen proberen of ze baat hebben bij een middel. Stoppen is immers altijd mogelijk. BVN pleit voor de volledige voorlichting en dat het gesprek over beide elementen van de palliatieve zorg gaat: levensverlenging en kwaliteit. Dus ook informatie over nieuwe medicatie met mogelijke zware bijwerkingen (inclusief eventuele behandelingen voor de bijwerkingen) en ook over deelname aan een studie.
Dat niet altijd het belang van de patiënt voorop staat komt ook voort uit de prikkels vanuit afspraken tussen ziekenhuizen en verzekeraars. Zo weten wij uit ervaring dat er voor borstkanker een behandeling is die subcutaan gegeven kan worden en grotendeels nog steeds intraveneus in het ziekenhuis gegeven wordt, omdat daar een voor het ziekenhuis gunstigere DBC voor ingevuld kan worden en omdat het ziekenhuis de prikkel mist om dit om te vormen.
Shoppen in het buitenland Buitenlandse artsen (met name Belgische) krijgen momenteel bijna wekelijks Nederlandse borstkankerpatiënten op hun spreekuur. Deze patiënten kunnen daar beschikbare medicatie zelf kopen. Dit gaat vaak om enorme bedragen, er vinden regelmatig crowdfundingsacties plaats. Zo belde Robert met BVN en vertelde het verhaal van zijn moeder. De oncoloog had gezegd dat er een middel aan zou komen (Enhertu), wat haar mogelijk zou kunnen helpen. De oncoloog zag ook de vertragingen in het toelatingsproces van dit middel niet aankomen en moet nu steeds aangeven dat het toch weer maanden duurt. Of BVN er bij de minister en de fabrikant wel op aandringt om de patiënt niet de dupe te laten zijn, was zijn klemmende vraag aan ons. Robert ziet geen ander oplossing dan een crowdfunding te starten of zijn huis te verkopen.
BVN begrijpt de patiënten die financieel in de gelegenheid zijn om deze kosten te dragen goed, echter hierdoor wordt wel de gezondheidskloof vergroot. Dit is een nare ontwikkeling. BVN vindt dat iedereen gelijke kansen op goede zorg moet hebben.
Zijn er oplossingen?
Samen beslissen, passend gebruik Het is op verschillende manieren onderzocht dat betere beschikbaarheid van medicatie voor borstkankerpatiënten uiteindelijk niet tot meer kosten hoeft te leiden. Zo is er onder andere bij patiënten (met darmkanker en meerdere aandoeningen) in één ziekenhuis op basis van samen beslissen het aantal medische ingrepen en bijbehorende medicatie met 25% gedaald. Patiënten snappen goed dat er grenzen zijn aan behandelingen en middelen, maar hebben baat bij eerlijke en volledige voorlichting. Op die manier kunnen ze hun eigen afwegingen maken. Die leidt er lang niet altijd toe dat ze elke medicatie tegen elke prijs (in de zin van bijwerkingen) willen.
Stimuleren van één Europees beleid: Nederland alleen kan de werkwijze van fabrikanten moeilijk beïnvloeden. Er is een kans dat we onszelf hiermee uit de markt prijzen Om een stevige gesprekspartner te zijn voor fabrikanten is Europese samenwerking noodzakelijk.
Sluis aanpassen, directe toelating met regels: Recent verscheen een rapport over de resultaten van de sluis. Het is de vraag of de daar benoemde financiële resultaten niet ook op een andere manier behaald kunnen worden, zonder dat patiënten zo lang hoeven te wachten of middelen helemaal niet krijgen. Nederland zou kunnen overstappen op een systeem van directe toelating na EMA goedkeuring onder voorwaarden dat daarbij een werkwijze volgens bijvoorbeeld het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). Hierbij krijgen patiënten direct toegang en wordt er aangestuurd op pay for performance. Hierdoor kan ook de werking van het nieuwe middel in de dagelijkse praktijk verder worden onderzocht. Daarnaast zijn door vroege toelating studies naar doelmatigheid en de-escalatie studies makkelijker uit te voeren in Nederland. Deze studies (bijvoorbeeld via het Goed Gebruik Geneesmiddelen programma), kunnen financiële middelen opleveren die weer voor onderzoek beschikbaar kunnen komen. Een goed voorbeeld is de zogenaamde SONIA studie, waarin de inzet van de CDK4/6 remmer wordt onderzocht. De werking van het middel is bewezen, maar de vraag is of het in effecten en kwaliteit van leven uitmaakt of het in de eerste of tweede lijn ingezet wordt. De eerste resultaten zijn bekend en wel zodanig dat er een besparing mogelijk blijkt te zijn in de kosten.
Prikkels voor ziekenhuizen en verzekeraars aanpassen? Graag zou BVN zien dat verzekeraars, zorgverleners en ziekenhuizen werken volgens richtlijnen waarbij de patiënt centraal staat en er geen voordeel te halen valt uit het voorschrijven van een duurdere behandeling.
Stimuleren van samenwerking tussen wetenschap en industrie: Uitbreiding van het actieprogramma Future Affordable Sustainable Therapies (FAST) is wat BVN betreft aan te bevelen. Bij dit programma stimuleert de overheid een snellere ontwikkeling van medicatie tegen lagere kosten doordat de overheid meer betrokken blijft bij de ontwikkeling. Een lange weg, maar mogelijk kansrijk.
Afsluitend roept BVN de betrokken partijen op de 2600 borstkankerpatiënten zo snel mogelijk toegang te geven tot de beschikbare behandelingen.
Gepubliceerd op 27 oktober 2023
